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            截止2023年12月31日

            【移問醫答】關于造血干細胞移植的問題,陸道培醫學團隊一一為您解答(一)

            除了化療以外,血液病的一大治療手段就是造血干細胞移植。不過,很多患者和家屬都有這樣的擔心:我的病到底要不要移植?移植有風險嗎?供者怎么找?移植以后我要怎么辦?兒童白血病移植后排異強不強?怎么確診是的了白血???針對大家的普遍疑問,今天小編特意整理了陸道培醫學團隊微信視頻號的精編科普內容,大家共同學習!

            溫馨提示:針對血液病治療中的各類問題,請大家積極在文章下留言,我們會邀請陸道培醫學團隊的專家主任們為大家解答。更多關于CAR-T、造血干細胞移植相關科普知識,歡迎關注 “陸道培醫學團隊”視頻號。

            Q:半相合骨髓移植有風險嗎?

            趙艷麗主任:所有的治療手段都有風險存在。因為我們面對的患者,一個是血液腫瘤,再有一個是像再生障礙性貧血,嗜血綜合征這些良性血液病。這些病都是老百姓口中說的大?。翰蝗菀字?、并發癥多、病死率高。對這些患者我們采取任何一種治療措施的話,我們都要去匹配評估它的獲益和風險,獲益大于風險的時候建議移植。選擇移植來說,異基因移植最大的優勢就是移植后的復發率低,但是移植過程的相關并發癥,尤其是圍手術期并發癥會高一些,總體來說移植的生存率是高于傳統治療方法的時候,我們才會建議患者做移植。

            關于半相合移植和全相合移植來說,我們中心其實在大多數的病種中都已經得到一個相似的結果。也就是說對同一個患者做全相合移植和半相合移植,總體的生存率無病生存率是相似的,但對于一部分患者可能半相合移植早期的并發癥要多一些,所以我們要根據不同的患者他面臨的最大風險是什么?我們來選擇供者。

            治療中我們首先要抓主要矛盾,解決最主要的問題,患者首先要活著,然后再說提高生活質量等其他方面的要求。作為一個患者來做移植到底風險是不是很大?那我們確實要全面的來看這個問題,因為有些患者他不做移植的話,他的復發率特別高,生存的幾率就非常低,這樣風險其實是更高。

            Q:造血干細胞移植的過程是怎樣的?

            趙艷麗主任:一般來說白血病在移植前,也需要打幾個療程的化療,因為我們希望患者能夠在完全緩解或微小殘留陰性的狀態下進行移植,當然也有一些患者達不到完全緩解的狀態是在挽救移植。

            下面我們說說移植的過程:

            移植開始時患者會先進入無菌倉,在倉中進行預處理和回輸干細胞,從這些干細胞植活到出倉大概需要一個月的時間。

            出倉后,患者在普通血液病房住院的時間是因人而異的,時間短的患者可能兩周就出院了,時間長的患者不確定。比如出現了一些并發癥,需要把并發癥治療好才能出院。

            出院之后,需要在移植中心附近租房住幾個月的時間,這種情況我們叫門診隨診模式?;颊咝枰恐軄磲t院進行一次抽血化驗,看主管醫生門診做一些藥物的調整。隨著時間的拉長隨診時間由兩周一次到一個月一次甚至是三個月一次。通常我們建議患者在移植后6個月的時候做一次全面的評價,如果各方面都穩定,就可以回到當地。

            回到當地以后也要和醫生進行隨訪,比如填寫隨訪表,將定期檢查結果以微信的形式發給醫生,醫生進行解答,如遇疑難情況或嚴重并發癥,我們會建議患者再回到醫院進行檢查并做治療調整。隨著時間的拖長,這種隨訪的頻率也會越來越拉長?;旧蠞M三年之后,可能都是在幾個月隨訪一次的這種狀態?;颊呖梢曰氐疆數剡M行正常的生活和學習,我們傳統意義上的隨訪是到移植后5年時間。

            Q:移植物抗宿主病是好還是壞?

            張建平主任:對于大家來講總會聽到一種叫移植物抗宿主病可以威脅人的生命,也有的人認為移植物抗宿主病可以減少白血病的復發,那到底移植物抗宿主病是好還是壞?是刀還是虎呢?移植物抗宿主病說是虎是為什么?其實移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植過程當中的伴隨產物,這是一個副作用,我們并不希望它產生急性的、重癥的或者慢性廣泛性移植物抗宿主病,因為這些第一影響人的生命,第二影響人的健康,第三個影響人的生活質量。所以在出現在對于白血病的治療或者說原發病的治療沒有相關作用的狀態之下,我們認為它是虎。

             “刀”就是我們說的手術刀,那這種狀態之下就是對患者是有好處的,哪部分患者是有好處呢,比如說高危的髓系白血病或者是高危的淋巴細胞白血病等等,就這些疾病有慢性移植物抗宿主病,尤其是局限性的慢性局限性移植物抗宿主病,這一部分是可以減少白血病的復發,這樣的話就可以提高白血病治療的成功率。所以對于這部分患者來講,我們認為它是“刀”。

            Q:快速了解白血病化療“緩解”三種狀態

            劉德琰主任:白血病患者一旦確診以后,最重要的治療就是誘導化療,而對化療的效果評估怎么樣。我們一般分為三種情況,一是完全緩解,二是部分緩解,三是未緩解?;熜Ч脑u估對白血病的危險預后分層以及指導后續的治療是非常重要的。但是什么樣的標準來界定這三種狀態呢?

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            Q:白血病會遺傳嗎?

            周葭蕤主任:白血病是不是遺傳?白血病到底是不是外界環境造成的?其實我們基本上每個人得的所有疾病都是兩方面原因,一方面原因叫做遺傳易感性,就像為什么在我們的生活中遇到有些病人非常瘦,但是仍然他血脂有問題,仍然他可能容易發生冠心病這方面的問題,其實可能跟他的遺傳易感性相關。另一方面就是疾病的誘因,我們生活的環境和我們的健康有著密切的關系,那么是不是所有抽煙的人都得了肺癌呢?到底吸煙和肺癌這個有什么相關性。它至少是一個相關的誘因。在基因突變這些檢測里面發現沒有一個人是絕對的,沒有任何缺陷的人是不存在的。所以健康的生活也是對我們避免各種疾病的一個保障。

            Q:移植前患者有哪些準備工作?異基因造血干細胞移植怎么找供者?

            曹星玉主任:移植前首先我們要對供者和受者做一個評估。

            對造血干細胞供者來說,首先要評估供者的造血干細胞是否好的,會做骨穿,看形態、染色體,骨髓的集落培養,了解骨髓的增生活躍度,是否有異常染色體等。另外評估是否有乙肝,艾滋,梅毒等傳染性疾病。其次評估其他的臟器功能,比如說心臟、肝臟等情況,通過做心電圖、抽血查肝腎功能等。特別強調的是,對一些目前已經公認的有遺傳傾向且外顯率很高的累積造血系統的在受者發現的基因突變,也需要對供者進行篩查。如果以上檢查均合乎標準,則供者檢查合格。

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            對患者來說,造血干細胞移植受者(即患者)也要做移植前的評估。做體力狀態、心功能、肺功能、肺部CT、肝功能等的評估。評估的目的一個是看受者的臟器功能是否能夠耐受造血干細胞移植,另外一個是留基線值,以和移植后做對比。例如移植后做肺功能FEV1、FEV1/FVC來幫助診斷肺部GVHD(BO)。把這些都準備好了,病人在合適的時機進行造血干細胞移植。

            供者如何尋找呢?

            尋找供者之前患者需要做HLA配型,一般情況下抽10mlEDTA抗凝的外周血,拿到自己的配型報告以后,通過以下幾種途徑來尋找供者:

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            Q:再生障礙性貧血發病原因是什么?

            盧岳主任:再生障礙性貧血分為先天性再障和后天獲得性的再障。先天性再障是一組異質性的遺傳性疾病,它有明確的遺傳背景,基因檢測有異常,除了造血功能衰竭之外,還有明顯的先天性畸形的表現,患者在出生或者幼年時候就可以發病。后天獲得性再障沒有明確的遺傳背景,以前認為臨床發病因素沒有確切,可能跟造血干細胞的數量減少或者缺陷以及造血微環境異常有關系?,F在我們認為免疫因素占了一個主要的作用,也就是患者的T淋巴細胞功能異?;罨?,功能亢進損傷骨髓所導致的免疫因素在獲得性再障的發病機制中占了主導的作用。

            另外還有一些感染,比如我們平常所知道的肝炎后的再障,他占了再障量的5%,那么這一類的病人以急性肝炎為首發表現,表現為黃疸、轉氨酶增高,通常在1-2個月,急性肝炎的癥狀得到改善之后,這個病人表現為一個進行性的全血細胞減少,不可逆的造血功能衰竭。另外還有少部分病人跟口服一些藥物或者接觸放射線有關系,這些是跟劑量或者個體的敏感性有關系。

            【移問醫答】系列科普內容將不定期更新,請持續關注,如果您有任何關于血液疾病治療、護理、營養、康復等等方面的疑問,歡迎留言咨詢。

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            中華人民共和國衛生部
            中華骨髓庫
            血液病??漆t協體
            湖北省干細胞庫
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